合 mRNA 技术递送系统加载鸟氨酸转羧酶 mRNA，恢复了血浆氨和尿乳清酸的水平，并延长了相对缺陷小鼠的存活时间。438法布里病是一种由 α-半乳糖苷酶 A 缺乏引起的溶酶体贮积症，导致心肌病和终末期肾病。通过持续使用纳米颗粒将 α-半乳糖苷酶 A mRNA 递送至小鼠和非人灵长类动物体内，可以改善法布里病。第439章SERPINA1 基因突变会导致 α1-抗胰蛋白酶 (AAT) 缺乏
并损害产生
蛋白的肝脏。卡拉达吉等人。鉴定了原代人肝细胞中编码人 AAT 的 mRNA，并将其开发成 LNP 制剂。体内研究表明，原代人肝细胞培养基中分泌的 AAT 蛋白从 1.14 µg/mL 增加至 3.43 µg/mL。440基于 mRNA 的蛋白质替代也塞内加尔电话号码表提供了肿瘤治疗的替代方案。10 号染色体上磷酸酶和张力蛋白同源物缺失 (PTEN) 是一种有效的肿瘤抑制基因，在许多人类癌症中缺失或突变。PTEN 抑制 PI3K-AKT 通路并增
强前列腺癌细
胞的凋亡。第441章采用聚合物-脂质混合纳米颗粒系统地递送 PTEN mRNA，并显着抑制 PTEN 缺失小鼠中播散性转移性和胫骨内原位前
列腺癌的生长。442同样，聚合物-脂质杂化纳米鉛藍粒子用氧化还原响应聚合物 PDSA 进行修饰，并用于传输 p53 mRNA（另一种编码肿瘤抑制基因的基因），结果表明 p53 mRNA 纳米粒子阻止细胞周期并诱导细胞凋亡，有助于显着抑制 p53 缺失的 HCC 和 NSCLC 的生长，并提高肿
