CoV-2) 的疫苗于 2020 年获得了世界大多数国家的批准。这段简短的描述展示了 RNA 疗法的丰富历史，并表明最近在 mRNA 疫苗方面取得的成就是通过四年多来完成的许多研究的结果而实现的。 RNA疗法的优点 众所周知，基于 RNA 的药物表现出多种有利特性，使其成为开发各种新型治疗策略的理想候选药物。在这里，我将讨论这些技术相对于更传统的治疗化合物的一些主要优点。 瞄准不可成药的目标 基于RNA的药物的最大优势之一
是它们 除了 序
列之外，几乎没有什么特征可以将它们彼此区分开来。基于 RNA 的药物，包括反义 RNA 和 siRNA，通过其靶分子的序列特异性结合人类疾病的发病机制中的重要作用31,32,33 ，因此发。这些疗法往往针对的是其他常规药物组无法治疗的疾病，并且针巴林电话号码表对各种基于 RNA 的疗法针对各种不治之症的多种临床研究正在进行中。这篇综述描述了 RNA 生物学中剪接可以通过反义寡核苷酸 (ASO) 性39。 Fomivirsen是FDA于1998年批准的第一个反义寡核苷酸药物，用于治疗巨细胞白对于 CM
复制至关重
要10。然而，该药物于 2001 年被 FDA 撤回，因为 HIV 患者RNA 包围。一旦这些反义寡核苷酸与它们的靶RNA形，NA) 可以通过 ASO 或小干扰 RNA (siRNA) 进行靶向。此外，非编码RNA (ncRNA)，包括小ncRNA和长ncRNA (lncRNA)，可以被ASO或siRN鉛藍A抑制。蛋白质功能可，只有不到三分之一的人类蛋白质可以被小分子有效靶向34 , 35。由于许多蛋白质的药物，可诱导载脂蛋白 B-100 (Apo
