在 4-6 小时内产生 FIX 快速脉冲，并稳定持续长达 4-6 天。第433章 代谢性疾病 mRNA的应用也为目前缺乏有效治疗的代谢性疾病提供了一种有前途的解决方案，例如肝肾酪氨酸血症、急性间歇性卟啉症、法布里病、1A型糖原贮积病、1型克里格勒-纳贾尔综合征和鸟氨酸转羧酶缺乏症。418 , 419肝肾酪氨酸血症是一种罕见的遗传代谢性疾病，由延胡索酰乙酰乙酸水解酶突变
导致酪氨酸降解障
碍，可导致多器官损伤。434程等人。设计并优化了负载 5A2-SC8 mRNA 的树枝状聚合物 LNP，以携带延胡索酰乙酰乙酸水解酶 mRNA，这使得 FAH 敲除小鼠的肝功能具有统计学意义，与野生型 C57BL/6 小鼠相似。166急性间斯洛文尼亚电话号码列表歇性卟啉症是由胆色素原脱氨酶的单倍体不足引起的，胆色素原脱氨酶会诱发与肝脏血红素需求增加相关的神经内脏攻击。435 LNP 封装的 mRNA 用于诱导小鼠肝
细胞中人胆色素
原脱氨酶的剂量依赖性表达。435这种替代疗法可快速使尿卟啉前体排泄正常化，并抵消缺陷小鼠、兔子和非人类灵长类动物的卟啉症发作。甲基丙鉛藍二酸血症是一种遗传代谢疾病，主要由甲基丙二酰辅酶 A 变位酶活性丧失引起，导致约 20% 的死亡率。第436章LNP 封装的 mRNA 被递送至甲基丙二酸血症小鼠中系统表达功能性线粒体甲基丙二酰辅酶 A 变位酶，血浆甲基丙二酸减少了 75%-85%。437利用混
