白质替代疗法中的应

 

因子(VEGF,NCT03370887)和CFTR(NCT03375047)的mRNA药物已进入临床开发。迄今为止,最广泛的努力已在心脏病的蛋白质替代疗法方面做出了最广泛的努力,重点是心力衰竭和心肌梗塞。第416章VEGFA mRNA治疗(AZD8601)可以保护小鼠免于心力衰竭,并且随着毛细血管密度的增加,显着减少心肌细胞的凋亡,第425章相应的疗效评估正在进行临床试验(NCT03370887)。第426章然而,测试基于 mRNA 的疗法也鼓励其在各种肺部疾病(尤其是遗传性

肺部疾病)的蛋

白质替代疗法中的应用。第417章 囊性纤维化 囊性纤维化是一种由 CFTR 基因突变引起的限制生命的常染色体隐性疾病,而 CFTR-mRNA 转染可在体外显着恢复受损的 CFTR 功能。427据报道,经鼻施用 LNPs-CFTR mRNA 可使健康小鼠

恢复高达 55% 的净氯流出特征。428此外,MRT5005 作为一种基于 mRNA 的 CF南非电话号码表TR 蛋白,已进入 I/II 期临床研究。148 血液系统疾病 基于 mRNA 的蛋白质替代疗法的临床前研究已经测试了血液系统疾病。429血友病是一组因凝血因子缺乏而引

电话号码列表

起的出血性

疾病,包括血友病 A(因子 VIII 缺乏)和血友病 B(因子 IX 缺乏)。430基于 mRNA 的蛋白质替代可以通过在 mRNA 模板中提供相应的因子来纠正血液系统疾病。LNP 封装了编码不同 FVIII 变体 (F8 LNP) 的 mRNA,在 A 型血友病小鼠中具有快速诱导和持久的 FVIII 表达。通过使用一系列名为 TTs 的类脂质(相应的类脂纳米颗粒名为 鉛藍 431 FIX mRNA 递送至 FIX 敲除小鼠中,从而恢复了 FIX 敲除小鼠中的 FIX 功能。第432章封装 hFIX mRNA 的脂质 LUNAR LNP 被开发用于治疗 B 型血友病小鼠,有助于

Tags: , , , ,